Diabete giovanile. Molecola “italiana”, speranza di una nuova cura

INNSBRUCK – Arriva dalla Ricerca italiana un contributo significativo per la cura del diabete giovanile, ovvero il diabete di tipo I che colpisce circa 500mila under-14 nel mondo (circa 20mila in Italia) e, in fase ritardata piu’ rara, a volte anche gli adulti. Una nuova molecola (Reparixin), frutto della Ricerca dell’azienda farmaceutica Dompe’, ha infatti dimostrato di migliorare l’efficacia del trapianto di cellule (isole) pancreatiche, nuova frontiera per la cura di tale patologia.

I risultati della sperimentazione clinica di fase II su pazienti della nuova molecola sono stati presenti a Innsbruck in occasione del Congresso internazionale Aidpit-Epita, appuntamento fondamentale della comunita’ scientifica per l’approfondimento sul trapianto di isole, secondo gli esperti uno dei piu’ promettenti approcci terapeutici (ancora in fase sperimentale) per la cura del diabete giovanile di tipo I. Questa forma, la piu’ diffusa tra le malattie croniche pediatriche, porta ad una rapida distruzione delle cellule pancreatiche che producono insulina a causa di un’anomala reazione del sistema immunitario, rendendo cosi’ necessaria per questi pazienti la somministrazione esterna dell’insulina per il controllo della glicemia.

Varie possono pero’ essere le complicanze, ed in questi casi il trapianto di pancreas e’ stata finora la procedura di riferimento. Ma negli ultimi anni si e’ affermato un piu’ efficace metodo ‘alternativo’: il trapianto di isole pancreatiche (le cellule del pancreas che producono insulina) da donatore, che vengono impiantate nel fegato del ricevente attraverso una semplice infusione in vena. Il fegato, cosi’ ‘ingegnerizzato’, assolve dunque anche alla funzione del pancreas iniziando a produrre insulina. Oggi, grazie alla nuova molecola, e’ possibile ridurre significativamente le frequenti reazioni infiammatorie ed il potenziale rigetto delle isole trapiantate.

Attualmente, a livello internazionale, 10 pazienti sono in trattamento con la nuova molecola e 2 sono diventati totalmente indipendenti dalle iniezioni di insulina. Lo studio internazionale di fase III (su circa 60 pazienti) del nuovo farmaco partira’ quest’anno.

Una ”incoraggiante prospettiva” per consolidare la procedura del trapianto di cellule pancreatiche per la cura del diabete giovanile di tipo I, ma anche la strada per bloccare la malattia ai suoi esordi. Sono gli scenari resi possibili, secondo gli esperti, grazie alla nuova molecola frutto della ricerca italiana, Reparixin, presentata al Congresso sul trapianto di cellule pancreatiche in corso a Innsbruck.

”I risultati ottenuti con la nuova molecola – spiega Lorenzo Piemonti, coordinatore del test clinico sul nuovo farmaco e co-direttore del programma Trapianto di isole del San Raffaele Diabetes Research Institute di Milano – sono incoraggianti sul fronte del consolidamento del trapianto di isole pancreatiche, ma possono anche rappresentare una prospettiva per l’identificazione di una terapia in grado di prevenire la distruzione delle cellule che producono insulina all’esordio del diabete giovanile”.

Dello stesso parere Camillo Ricordi, direttore del Diabetes Research Institute e del Centro trapianti cellulari presso l’Universita’ di Miami, nonche’ uno dei massimi esperti mondiali nelle tecniche idi isolamento e trapianto di isole pancreatiche.    ”Il trapianto di isole – afferma l’esperto – rappresenta una valida e concreta alternativa al trapianto di organo e sono convinto del potenziale della nuova molecola per l’ottimizzazione dei risultati nel trapianto di isole. Guardo pero’ anche con interesse – conclude Ricordi – alla possibilita’ offerta da questa nuova molecola di contribuire a strategie terapeutiche mirate per bloccare il diabete sin dalla fase di esordio”.

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