Farmaci per i bambini: nei prossimi 10 anni 2,5 miliardi per la ricerca

A misura di bambino, efficaci e sicuri: i prossimi dieci anni vedranno una rapida crescita delle sperimentazioni dei farmaci sui più piccoli, con un investimento da parte dei privati stimato in oltre due miliardi e mezzo di euro per lo sviluppo di medicinali pediatrici sempre più mirati. Un percorso di sicurezza e un flusso di risorse che innescheranno un ‘circolo virtuoso’ con una spinta propulsiva anche per le sperimentazioni no profit più avanzate, come le terapie geniche, i vaccini a Dna e la biotecnologia.

I dati sulle prospettive della sperimentazione pediatrica, del suo impatto sociale ed economico, sono emersi nel corso del Clinical Trial Day, la giornata di studi che ha riunito all’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù a Roma i massimi esperti del settore, provenienti dal mondo scientifico, accademico e dell’industria. Partendo dall’esperienza del Clinical Trial Center, cuore della sperimentazione del Bambino Gesù, è stato fatto il punto sulle più avanzate e innovative ricerche messe immediatamente al servizio dell’assistenza dei bambini attraverso un percorso circolare che – nel più rigoroso rispetto dei valori etici – dal bancone del laboratorio arriva al letto del paziente trasformando l’intuizione di un ricercatore in una nuova terapia e, contemporaneamente, dal letto del paziente al bancone del laboratorio, impegnando risorse e conoscenze per individuare nuove soluzioni terapeutiche partendo dall’evidenza clinica maturata sul campo.

Se fino a qualche anno fa i farmaci venivano testati solo sugli adulti (in prevalenza di sesso maschile), dal 2007 in Europa per ottenere l’indicazione pediatrica e l’autorizzazione dell’Agenzia del farmaco europea (Ema) i medicinali devono aver superato test ad hoc, eseguiti proprio tramite il coinvolgimento dei destinatari, ovvero i bambini. Ciò significa che viene riconosciuta formalmente la diversità dei piccoli rispetto agli adulti e la specificità delle loro necessità sanitarie. Pertanto, per garantire la sicurezza e l’efficacia di tutti i farmaci usati in pediatria – così come previsto dal Regolamento Pediatrico Europeo – con le oltre 80 sperimentazioni già in atto (sulle 3 mila attese entro il 2020 nel Vecchio Continente secondo la stima dell’Agenzia del farmaco europea), il Centro Trial del Bambino Gesù sta colmando le lacune relative alle indicazioni cliniche, ai dosaggi e alle formulazioni dei medicinali al fine di assicurare l’adeguatezza delle cure rivolte ai piccoli pazienti. Nel corso del 2010, fase iniziale e pilota dell’attività del Centro, è stata avviata la sperimentazione del primo vaccino terapeutico al mondo per bambini infetti da Hiv.