MILANO – L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha ammesso alla rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale Ocaliva® (acido obeticolico) per il trattamento della Colangite Biliare Primitiva in combinazione con acido ursodesossicolico (UDCA) negli adulti con risposta inadeguata all’UDCA o come monoterapia negli adulti che non tollerano l’UDCA. La Determina dell’AIFA n. 1392/2017 è stata pubblicata ieri in Gazzetta Ufficiale (GU Serie Generale n.196 del 23-08-2017) ed è efficace a partire dal 24 agosto.
La colangite biliare primitiva (CBP):
Precedentemente nota come cirrosi biliare primitiva, è una rara malattia epatica cronica che colpisce circa 13.000 persone in Italia.
Se non trattata, può progredire in fibrosi, cirrosi, insufficienza epatica e decesso, a meno che il paziente non riceva un trapianto di fegato.
Nonostante la CBP sia rara, è la più comune malattia epatica colestatica e colpisce prevalentemente le donne (che rappresentano il 90% dei pazienti); l’esordio della patologia è generalmente fra i 35 e i 60 anni di età.
La rimborsabilità in Italia è giunta in seguito all’approvazione condizionata di Ocaliva® nell’Unione Europea nel dicembre 2016, per il trattamento della CBP in combinazione con acido ursodesossicolico (UDCA) negli adulti con una risposta inadeguata a UDCA o come monoterapia negli adulti che non tollerano questo farmaco. L’ UDCA è lo standard attuale di cura, tuttavia una percentuale, fino al 40% dei pazienti, potrebbe non avere una risposta adeguata con questo trattamento, ed è a rischio di progressione della malattia.
Ocaliva® è il primo nuovo trattamento per la Colangite Biliare Primitiva in Italia ed in Europa da circa 20 anni;
Il dossier Prezzo e Rimborso di Ocaliva® è stato sottomesso all’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) nel dicembre 2016;
Prof.ssa Annarosa Floreani, del Dipartimento di Scienze Chirurgiche, Oncologiche e Gastroenterologiche dell’Università di Padova:
«Da oggi sarà finalmente possibile somministrare a questi pazienti, intolleranti o con risposta inadeguata ad UDCA, la terapia a base di acido obeticolico, la cui efficacia e sicurezza è stata dimostrata in diversi studi controllati di fase II e di fase III ai quali hanno partecipato ricercatori di tutto il mondo, compresi diversi centri italiani. Lo studio POISE, la più importante evidenza clinica a supporto dell’efficacia di Ocaliva®, è stato pubblicato sul New England Journal of Medicine, una delle riviste scientifiche più prestigiose del mondo».
Barbara Marini, Amministratore Delegato e General Manager di Intercept Italia:
«Siamo molto soddisfatti della rimborsabilità di Ocaliva® da parte di AIFA, perché si tratta del primo nuovo trattamento per la CBP in Italia ed in Europa da quasi 20 anni e rappresenta l’unica opzione terapica approvata per i pazienti non adeguatamente controllati con UDCA. Intercept collaborerà con le Istituzioni sanitarie (Regioni, Aziende Sanitarie ed Ospedaliere pubbliche ed accreditate con il SSN) per garantire l’accesso equo ed uniforme per i pazienti eleggibili alla terapia».
Informazioni su Ocaliva®
Ocaliva® (acido obeticolico) è un potente e altamente selettivo agonista del recettore farnesoide X (FXR), un recettore nucleare espresso nel fegato e nell’intestino. FXR è un regolatore chiave delle vie infiammatorie, fibrotiche, metaboliche e degli acidi biliari.
Nel dicembre 2016, Ocaliva® ha ricevuto l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata in Europa per il trattamento della CBP in combinazione con l’acido ursodesossicolico (UDCA) negli adulti con una risposta inadeguata a UDCA o come monoterapia negli adulti che non tollerano l’UDCA. Nel maggio 2016, l’americana Food and Drug Administration ha concesso l’approvazione accelerata a Ocaliva® per il trattamento della CBP.
