ROMA – Sono positivi i risultati dei primi 18 trapianti di staminali su malati di Sclerosi laterale amiotrofica. La fase I della sperimentazione, condotta dal professor Angelo Vescovi, giunta a conclusione, ha dimostrato la sicurezza del trattamento. Troppo presto per parlare di cura definitiva per la Sla ma è certamente un significativo passo in avanti nella lotta a questa grave malattia neurodegenerativa. Non solo: ben 3 pazienti hanno riscontrato effettivo beneficio neurologico rispetto alla malattia. Dati preliminari che aprono la strada alla concreta speranza di poter arrivare in futuro ad una terapia risolutiva.
La fase I era mirata a dimostrare la sicurezza del trattamento, basato appunto sul trapianto di cellule staminali cerebrali umane prelevate da feti abortiti spontaneamente. In questo caso, non sono stati rilevati eventi avversi importanti legati al trapianto di cellule e alla metodologia chirurgica: la procedura dunque è sicura e si può andare avanti.
Si tratta di una sperimentazione all’avanguardia nell’ambito delle terapie staminali, condotta secondo la normativa internazionale vigente e in accordo con le regole EMA (European Medicine Agency), con cellule prodotte secondo lo stretto regime GMP (Good Manufacturing Practice) certificate dall’Agenzia italiana del farmaco (Aifa).
Angelo Vescovi, professore di biologia cellulare all’Università Bicocca di Milano e direttore scientifico dell’IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza di San Pio, nonché titolare della sperimentazione clinica, parla di “risultati eccellenti”. I risultati positivi ottenuti consentono ora di passare alla fase II della sperimentazione, mirata a dimostrare l’efficacia del metodo per arrestare la malattia: partirà nel 2016, sempre in Italia, e sarà condotta su 70-80 pazienti.
Grande attesa, dunque, per la presentazione ufficiale dei risultati della prima fase del trial clinico, in programma a Roma il 29 settembre a Palazzo San Calisto. Un’attesa densa di speranze per i circa 3500 malati in Italia, mentre sono più di 1.000 le nuove diagnosi in un anno.