MILANO – Combattere malattie genetiche usando come “cavallo di Troia” il virus dell’Hiv. Questo il promettente risultato ottenuto dai ricercatori dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia genica, Tiget, di Milano su sei bambini sottoposti alla sperimentazione. I ricercatori del Tiget, guidato da Luigi Naldini, hanno pubblicato i risultati della promettente sperimentazione su Science.
Tra le malattie ereditarie in cui la terapia genica ha avuto successo anche la patologia neurodegenerativa di cui soffre la piccola Sofia, finita alla ribalta nelle cronache per il discusso metodo Stamina che il tribunale le aveva negato.
La terapia utilizza il virus Hiv come un “cavallo di Troia”, modificandolo per colpire patologie considerate finora incurabili. Dopo tre anni di studi e trattamenti su sei bambini che soffrono di gravi malattie ereditarie, i ricercatori hanno ottenuto dei successi e dei risultati che sono incoraggianti e promettenti.
Tre dei bambini sottoposto alla sperimentazione, proveniente da Egitto, Stati Uniti e Libano, soffrono di leucodistrofia metacromatica, una malattia neurodegenerativa considerata finora incurabile che causa un metabolismo anomalo della mielina, provocando lente e progressive paralisi e demenza.
Gli altri tre bambini, provenienti da Italia, Turchia e Stati uniti, soffrono invece della sindrome di Wiskott-Aldrich, malattia ereditaria dovuta da una mutazione del gene X e che si manifesta dunque solo negli uomini. La sindrome induce una grave immunodeficienza: il sistema immunitario non è dunque in grado di difendersi dalle infezioni, che diventano frequenti e pericolose, ed è soggetto a reazioni autoimmuni, comportando anche eczema e dermatite atopica.
Naldini ha spiegato: “Tre anni dopo l’inizio del trial clinic, i risultati ottenuti dai primi sei pazienti sono molto incoraggianti. La terapia non è solo sicura, è efficace e cambia la storia clinica di queste severe patologie. E’ il coronamento di 15 anni di studi”.