Alzheimer, il nuovo farmaco
L’Alzheimer è una malattia neurodegenerativa devastante che colpisce milioni di persone in tutto il mondo, portando a un declino progressivo delle funzioni cognitive e della memoria.
Il farmaco di Eli Lilly, se autorizzato, diventerebbe il secondo trattamento disponibile negli Stati Uniti per rallentare la progressione dell’Alzheimer. Funziona rimuovendo parzialmente gli accumuli di placche amiloidi nel cervello, una caratteristica distintiva della malattia. Questo approccio è simile a quello di un altro farmaco già in commercio da un anno negli Stati Uniti. Nelle sperimentazioni cliniche condotte su 1.700 pazienti, i partecipanti che hanno ricevuto infusioni mensili del nuovo medicinale hanno mostrato un rallentamento del 35% nella progressione del declino cognitivo rispetto a coloro che non hanno ricevuto il trattamento.
I risultati delle sperimentazioni
Gli effetti positivi del farmaco sono stati evidenti in vari sotto-gruppi di pazienti, senza differenze significative relative al tasso di presenza della proteina tau, un altro marcatore associato all’Alzheimer. Questo è un aspetto importante, poiché i ricercatori hanno misurato i livelli della proteina tau nei cervelli dei pazienti prima di iniziare le sperimentazioni. La proteina tau è associata alla morte delle cellule cerebrali e il suo monitoraggio è cruciale per comprendere l’efficacia del trattamento.
Il farmaco di Eli Lilly, donanemab, differisce significativamente dal Leqembi di Eisai e Biogen, sebbene entrambi mirino a rimuovere le placche beta-amiloidi dal cervello. La differenza principale risiede nel metodo di selezione dei pazienti per le sperimentazioni. Eli Lilly ha misurato anche i livelli di tau per selezionare i pazienti che avevano maggiori probabilità di beneficiare del trattamento. Questo approccio ha sollevato alcune perplessità, poiché i test per la tau non sono ampiamente disponibili e alcuni esperti ritengono che non dovrebbero essere richiesti prima del trattamento.
Sicurezza e criticità
Nonostante i benefici del trattamento, ci sono preoccupazioni riguardo alla sicurezza del farmaco. Nelle sperimentazioni, il gonfiore e l’emorragia cerebrale sono stati riscontrati rispettivamente nel 24% e nel 31% dei pazienti trattati con donanemab. Tre pazienti sono deceduti durante le sperimentazioni. Questi rischi sono simili a quelli osservati con Leqembi, che ha ricevuto un avviso di massima allerta dalla FDA per segnalare il rischio di eventi avversi gravi. È cruciale che i medici siano consapevoli di questi rischi e ne discutano con i pazienti prima di iniziare il trattamento.
Eli Lilly sta pianificando ulteriori studi per testare il trattamento in pazienti geneticamente predisposti a sviluppare l’Alzheimer, inclusi quelli affetti dalla sindrome di Down. Questo ampliamento delle sperimentazioni potrebbe portare a una comprensione più approfondita dell’efficacia del farmaco in diverse popolazioni di pazienti. Inoltre, la capacità di donanemab di rallentare la progressione della malattia potrebbe avere implicazioni significative per la qualità della vita dei pazienti e per la gestione a lungo termine della malattia.