Nuove speranze nel panorama delle terapie per le malattie autoimmuni grazie alla rivoluzionaria terapia Car-T (Chimeric Antigen Receptor T-Cell). Presso l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, tre giovani pazienti hanno sperimentato con successo questo innovativo approccio, aprendo nuovi orizzonti di trattamento per patologie gravi precedentemente considerate difficili da gestire.
Affrontare le malattie autoimmuni con la terapia Car-T
Le malattie autoimmuni sono condizioni in cui il sistema immunitario, anziché proteggere il corpo, si “rivolta” contro i tessuti sani, causando infiammazione e danni. Le patologie trattate con la terapia Car-T presso il Bambino Gesù erano lupus eritematoso sistemico e dermatomiosite, entrambe caratterizzate da un’aggressione del sistema immunitario a tessuti vitali come reni, polmoni e muscoli.
I risultati positivi di questo trattamento pionieristico sono stati presentati in vari contesti scientifici, evidenziando i benefici notevoli e duraturi ottenuti. Tre pazienti, di cui due ragazze italiane e un giovane ucraino di dodici anni, hanno sperimentato significativi miglioramenti a distanza di diversi mesi dal trattamento. Tutti sono ora in remissione, con una notevole riduzione o addirittura l’eliminazione dell’uso di farmaci immunosoppressori.
Come funziona la terapia Car-T
La terapia Car-T coinvolge la manipolazione in laboratorio dei linfociti T del paziente. Queste cellule modificate vengono rese capaci di riconoscere e attaccare le cellule malate attraverso l’introduzione di una sequenza di DNA che codifica per un recettore chimerico. In questo caso, il bersaglio era l’antigene CD19, espressa dai linfociti B e associata alle malattie autoimmuni trattate. Questa approccio, inizialmente sviluppato per il trattamento di malattie neoplastiche come leucemie e linfomi, ha dimostrato la sua versatilità nell’affrontare anche malattie autoimmuni.
Risultati incoraggianti
Le testimonianze dei pazienti trattati al Bambino Gesù sono fonte di ispirazione. Una ragazza messinese di 17 anni affetta da lupus, ora a quasi nove mesi dal trattamento, è in remissione. Un giovane ucraino di 12 anni con dermatomiosite, trasferitosi in Italia per sfuggire alla guerra, ha sperimentato miglioramenti significativi a sette mesi dal trattamento. Una ragazza romana di 18 anni, affetta da lupus, è a circa 2 mesi dal trattamento e già gode di una notevole miglioramento delle condizioni di salute.
Prospettive future
Gli esperti del Bambino Gesù stanno valutando l’estensione della terapia Car-T ad un numero più ampio di pazienti pediatrici con diverse malattie autoimmuni. Questo passo potrebbe portare a trial clinici mirati a comprendere appieno il potenziale terapeutico di questa innovativa tecnologia in contesti non neoplastici.
Terapia genica come opportunità unica
Il Presidente dell’Ospedale Bambino Gesù, Tiziano Onesti, sottolinea che la terapia genica rappresenta un’opportunità senza precedenti per i pazienti affetti da patologie gravi. Questo approccio personalizzato non solo offre speranza e guarigione, ma promette anche di migliorare la qualità della vita dei pazienti, riducendo i costi associati alla gestione di malattie croniche. La terapia Car-T emerge così non solo come una svolta medica ma anche come un’opportunità per rafforzare la sostenibilità dei sistemi sanitari globali.
