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Attualmente, sono in corso numerose sperimentazioni cliniche per sviluppare vaccini basati su mRna, inclusi quelli contro l’influenza e l’herpes. Tuttavia, gli scienziati non mirano solo alla prevenzione, ma anche alla possibilità di utilizzare questa macromolecola per trattare malattie, in particolare i tumori.
Uno dei principali ostacoli in questo ambizioso percorso è dirigere l’mRNA verso la specifica regione dell’organismo in cui è necessaria una terapia. Mentre le nanoparticelle lipidiche possono trasportare l’RNA in vari tessuti attraverso le cellule, la loro mancanza di precisione nel raggiungere un punto specifico è un problema, soprattutto nelle cure antitumorali. La Strand Therapeutics, un’azienda di biotecnologie con sede a Boston, sembra però aver trovato una soluzione innovativa.
La scoperta chiave di Strand è la possibilità di “programmare” l’mRna in modo che esegua funzioni specifiche, attivandosi solo in determinati tipi di cellule, in momenti precisi e con quantità definite. Il 22 gennaio, l’azienda ha annunciato l’approvazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) di uno studio clinico per testare questa approfondita metodologia su pazienti affetti da tumori solidi. La fase di selezione dei partecipanti inizierà questa primavera, segnando la prima volta in cui una terapia basata su mRNA programmabile verrà sperimentata sull’uomo.
L’mRNA è una molecola presente naturalmente in ogni cellula umana, responsabile del trasferimento delle istruzioni per costruire le proteine necessarie al corretto funzionamento del corpo. Le versioni sintetiche, come quelle utilizzate nei vaccini anti-COVID di Pfizer e Moderna, forniscono le informazioni per produrre una proteina spike simile a quella del coronavirus. Le cellule immunitarie riconoscono questa proteina come estranea, stimolando una risposta immune per proteggere l’organismo dall’intruso. Un analogo approccio è impiegato nella lotta contro il cancro. Le cellule tumorali, spesso sfuggenti al sistema immunitario, possono essere indotte dall’mRNA sintetico a produrre specifiche proteine che segnalano la loro presenza all’immunità corporea.
La terapia innovativa di Strand Therapeutics sfrutta l’mRNA per indurre la produzione della proteina interleuchina 12 (Il-12). Questa proteina stimola le cellule immunitarie, innescando una cascata di reazioni che mirano a distruggere le cellule tumorali. L’mRNA, una volta introdotto nel tumore, agisce come un direttore d’orchestra, orchestrando la produzione di Il-12 e trasformando il tumore in una “fabbrica” di autodistruzione.
Attualmente, gli studi si concentrano su tumori accessibili come il melanoma e il cancro al seno, dimostrando l’efficacia e la sicurezza di questo approccio innovativo. Le future fasi della ricerca prevedono l’estensione della terapia a tumori più difficili da raggiungere, aprendo la strada a un trattamento automatizzato e mirato.